摘要:
自1960年以來,美國(guó)FDA推出的基礎(chǔ)研究-發(fā)現(xiàn)-設(shè)計(jì)-臨床前開發(fā)-臨床研究等過程的新藥研發(fā)的轉(zhuǎn)化研究,這種"轉(zhuǎn)化研究"的"萬里挑一"的模式,可以說是最早的"轉(zhuǎn)化研究",對(duì)近50年的新藥發(fā)展起了積極作用。隨著生命科學(xué)研究的發(fā)展及成果的應(yīng)用,轉(zhuǎn)化研究得到快速發(fā)展,轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)模式成為國(guó)際醫(yī)學(xué)健康領(lǐng)域的新概念和研究模式。在美國(guó)2010年提出"精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)"概念之后,奧巴馬在他的國(guó)情咨文中提出了"精確醫(yī)學(xué)"計(jì)劃,希望更接近治愈癌癥和糖尿病等疾病,希望將以基因?yàn)樘攸c(diǎn)的大數(shù)據(jù)信息用于精準(zhǔn)個(gè)體化藥物治療。"精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)"作為醫(yī)學(xué)的未來是人類醫(yī)學(xué)的變革,長(zhǎng)期目標(biāo)是為實(shí)現(xiàn)多種疾病的治愈提供有價(jià)值的信息?;诰珳?zhǔn)醫(yī)療四要素中"精確、準(zhǔn)時(shí)、共享、個(gè)體化",筆者提出"精準(zhǔn)藥學(xué)"的概念,希望它在實(shí)現(xiàn)"精準(zhǔn)醫(yī)療"中發(fā)揮重要的作用,而且具有不同于"精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)"的研究目標(biāo)和研究特征。"精準(zhǔn)藥物"治療只有實(shí)現(xiàn)"精準(zhǔn)診斷"的基礎(chǔ)上,醫(yī)療應(yīng)用相關(guān)的"精準(zhǔn)藥物"才能提出"精準(zhǔn)治療方案",才能實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)的個(gè)體化治療。在"大數(shù)據(jù)"時(shí)代,基因組學(xué)是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)藥學(xué)的共同基礎(chǔ)。但藥物研發(fā)中可以認(rèn)為與健康人和病人的基因有關(guān),更與疾病的病因有關(guān),但有些功能性疾病和病毒、細(xì)菌、寄生蟲等感染性疾病的治療還與它們的感染、復(fù)制及其酶和蛋白等生化過程有關(guān),也與藥物的制劑技術(shù)和組合有關(guān)。因此需要更廣闊的知識(shí)和視野去認(rèn)識(shí)研發(fā)的難度和治療的精準(zhǔn)性,才能開發(fā)出療效更好、更安全、更便利、更經(jīng)濟(jì)的新藥。